| 给基因做手术（二）(图) |
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以上讨论过的各种疾病的基因治疗有一个共同点，那就是治疗的对象是体细胞（体细胞包括除生殖细胞以外的身体所有细胞），而治疗的方法是在生殖细胞中替换有缺陷的基因。生殖细胞的基因治疗不仅可以造福被治疗者本人，而且可以惠及子孙后代。但是，现在除了伦理问题外，技术难题也使生殖细胞治疗在近期不会用于人体。
随着科技的发展，基因治疗的概念有了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗的方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较大的发展。根据所采用的方法不同，基因治疗大致可分为以下几种：
*基因置换：即用正常的基因替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。
*基因修复指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全修复，操作上要求高，实践中有一定难度。
*基因修饰：又称基因增补，是将目的基因导入病变细胞或其他细胞，从而使病变细胞的功能恢复正常，或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内。目前基因治疗大多采用这种方式。
*基因失活：封闭基因表达特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗疾病的目的。如通过抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。
*免疫调节：将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。
基因治疗的方法较多，不同的方法在实践中各有其优缺点。而基因治疗本身也并不局限于各种遗传性疾病的治疗，现已扩展到肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系统疾病、自身免疫疾病和内分泌疾病等。基因治疗既可用于疾病的治疗，也可用于疾病的预防。
在基因治疗中，正常基因只有整合到染色体中，变为其中一部分才有可能得到持续的表达。因此，医学专家往往采用特定的手段将精心挑选的基因送到体内，穿过细胞膜，进入细胞核，与染色体整合。这个过程是基因治疗成败的关键。基因转移需要一种安全、无毒的运输工具，这种工具称为载体。
科学家发现，病毒是在漫长的自然进化过程中存活下来的没有细胞结构的最小、最简单的生命寄生形式。它们通常可以高效率地进入特定类型的细胞，表达自身蛋白并产生新的病毒粒子。因此，病毒是首先被改造的基因治疗载体。科学家删除病毒中与致癌、致毒和复制相关的基因片段，再加上外源基因，即成为一种病毒载体。这种经过遗传修饰的病毒载体不会使人致病，但可将外源治疗基因带入人体细胞。 |
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