| 给基因做手术（三）(图) |
浏览： 浏览：  |
|
|
|
基因治疗导致的悲剧
1990年9月，美国批准了世界首个基因治疗方案。美国国立卫生研究院的安德森教授等人用腺苷酸脱氨酶(ADA)基因对两位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的女孩进行治疗，获得了令人满意的结果。从此，世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性。可以说，在没有完全解开人类基因组的运转机制、充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的。
1999年9月，一位18岁的美国青年杰西·吉尔辛格因患在医学上称为鸟氨酸转氨甲酰酶不足症的罕见遗传性疾病，在美国宾夕法尼亚州大学人类基因治疗中心接受基因治疗时不幸死亡，成为被报道的首例死于基因治疗的患者。
2002年，法国一名3岁男孩接受了基因治疗。与他同时接受治疗的一共有11名儿童，他们都患有重症联合免疫缺陷病。这类患儿体内缺乏抗感染所必需的白细胞，通常不到1岁就会夭折。2002年4月，这次试验性的基因治疗获得成功，所有患儿耐受良好，而且表现出具有正常免疫力的迹象。但是，没过多久，医疗专家检查出这名法国儿童突然在基因治疗宣告成功后患上了某种类似白血病的癌症，有关专家认为这是由基因治疗引起的。这立刻引起各国的广泛关注。
在这次医疗试验中，用于治疗疾病的基因被包裹进经修饰的逆转录酶病毒载体，然后再进入患者细胞中与DNA结合。虽然这些病毒载体经过处理，可以防止感染，但科学家还无法控制病毒载体在DNA上的插入位置。所以，长久以来就有人担心，病毒载体会破坏重要的基因，导致“插入型突变”。如果被破坏的基因是负责调控细胞生长和分裂的，就会产生癌症。但是，也有一些专家认为，用逆转录酶病毒载体的基因治疗都是在近几年进行的，所以并不能排除有些病人今后发生癌症的可能。此前进行的多次基因治疗中，也使用了逆转录酶病毒载体，所有的患者都没有发生类似的问题。从长远来看，因插入变异会不断带来治疗风险，基因治疗专家必须考虑是否应该放弃现有的逆转录酶病毒载体，而使用其他非插入型载体，如腺病毒、疱疹病毒等。但是，也可以通过改造逆转录酶病毒以减少插入变异的风险。一种比较可行的办法就是给载体安上“自杀”基因。例如，在载体中加入一种对那些抗病毒药物比较敏感的基因，当医生发现在逆转录酶病毒的作用下正常细胞可能转化为癌细胞时，就使用特定的抗病毒药物，那些“自杀”基因在这些药物的作用下让病毒“自杀”，这样就可将癌症消灭在萌芽阶段。
尽管科学家在不断尝试更成熟的基因治疗方法，但是目前的基因治疗还必须使用一些不够完善的技术。专家们指出，法国的这个医疗事件只是一个特例。在这次试验治疗中使用的逆转录病毒载体已经使用了十几年，只是最近才出现了不良反应。因此，医疗专家们指出，不要因为个别的悲剧而排斥基因治疗，其实基因治疗的好处远远大于其弊端，它让那些用传统的医疗手段无法治愈的疾病患者看到了希望。与其远离基因治疗，不如从失败中吸取教训，更加深入地认识风险，从而帮助医生们在未来更好地预测和防止类似事件的发生。 |
|
|
